Medicinski čudež

HIV kot zdravilo za redko bolezen

A. S.
18. 4. 2019, 09.27
Posodobljeno: 18. 4. 2019, 09.39
Deli članek:

Ameriški znanstveniki so uporabili virus HIV pri tvorbi genske terapije, ki je pozdravila osem novorojenčkov, rojenih s kombinirano imunsko pomanjkljivostjo, imenovano »bubble boy« bolezen.

Otroška bolnišnica St. Jude
Gael, uspešno ozdravljeni mladi pacient, s svojo mamo v bolnišnici St. Jude.

Najbolj znan primer omenjenega bolezenskega stanja je primer Davida Vetterja, dečka rojenega leta 1971. Sindrom mu je onemogočil vsakdanje aktivnosti zunaj plastične komore, po kateri so poimenovali bolezen. Komoro so posebej razvili v ameriški vesoljski agenciji Nasa. David Vetter in ostali oboleli namreč ne morejo proizvesti nobene imunske celice, ki bi jih ščitila pred kakršnimikoli okužbami, zato svoje kratko življenje preživijo v sterilnih pogojih. Vsak navidez nenevaren virus, ima za otroke »bubble boy« sindroma smrten izid.

David je umrl pri dvanajstih letih po presaditvi kostnega mozga, medtem ko so njegovi starši pred njim že izgubili enega otroka zaradi iste bolezni.

Genska terapija z virusom HIV

Rezultati raziskave, opravljene v bolnici v Tennesseeju, so pokazali, da pri novorojenčkih z »bubble boy« sindromom ob uporabi inaktivirane različice sindroma HIV, pride do genetskih sprememb v celicah bolnikovega kostnega mozga. To spodbudi vzpostavljanje stabilnega imunskega sistema. Otroci, kot poročajo raziskovalci, bolnišnico zapustijo že v enem mesecu.

Kot piše BBC, je avtorica študije dr. Ewelina Mamcarz povedala: »Ti pacienti so sedaj otroci, ki se odzivajo na cepiva in imajo vzpostavljen stabilen imunski sistem za tvorbo imunskih celic, ki jih potrebujejo pri zaščiti pred infekcijami. Zdaj lahko raziskujejo svet in živijo normalna življenja«. Mladi pacienti so bili zdravljeni v otroški raziskovalni bolnišnici St. Jude v Memphisu.

Ko so zdravniki prvič poskusili s tovrstno terapijo, je imelo zdravljenje stranske učinke pri ostalih genih in nekateri pacienti so kasneje razvili levkemijo. Vendar pa nove študije kažejo, da je zdravljenje varno.